Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is een kostbaar en langdurig proces. Gemiddeld duurt het 8 jaar om een medicijn te ontwikkelen, daarna kan het nog tot 3 jaar duren voordat het medicijn de patie¨nt bereikt. Early access is een gereguleerde manier om medicijnen sneller beschikbaar te stellen door uitbehandelde patie¨nten toegang te geven tot medicatie die in de laatste klinische ontwikkelfase zit. De patie¨nten doen niet mee aan een klinische studie, maar artsen verzamelen wel (real-world) data over hun behandeling, die de fabrikant vervolgens kan gebruiken om het medicijn verder te ontwikkelen en te registreren. Het doel van mT is om (1) uitbehandelde patie¨nten te helpen zoeken naar mogelijke behandelingen, (2) artsen te ondersteunen in het vinden van behandelopties en toegang voor patie¨nten te realiseren en (3) het ontwikkelingstraject van medicijnen te verbeteren met real-world data. ‘Het vergoeden van niet-geregistreerde behan- delingen onder bepaalde voorwaarden zal niet alleen leiden tot een meer gepersonaliseerde patie¨ntenzorg, maar ook tot een verbeterd ecosysteem van medicijnontwikkeling met meer betaalbare medicijnen als gevolg,’ volgens Ingmar de Gooijer.

mT opereert wereldwijd en helpt jaarlijks duizenden patie¨nten en artsen met informatie over en toegang tot medicijnen in ontwikkeling. Het techplatform van mT bestaat uit verschillende componenten, waaronder een zoekmachine die zoekt in registers van klinische studies, medisch onderzoek en compassionate use-programma’s (waarin nog niet goedgekeurde medicijnen onder strikte voorwaarden verstrekt worden aan patie¨nten). Farmaceutische bedrijven financieren de diensten van mT, die gratis beschikbaar zijn voor artsen en patie¨nten. mT wil graag een businesscase voor het ver- goeden van early access onder bepaalde voor- waarden in Nederland ontwikkelen. In ruil voor real-world data en afspraken over de prijs voor e´n na toelating krijgen meer patie¨nten de zorg die ze nodig hebben, heeft de betaler meer grip op de prijsstelling van geneesmiddelen en worden de onderzoekskosten voor de fabrikant verlaagd. Met name kleine bedrijven hebben hier baat bij omdat ze veelal genoodzaakt zijn samen te werken met grote fabrikanten in de laatste onderzoeksfase, wat zorgt voor minder concurrentie. Om tot een businesscase te komen zette mT drie verschillende pilots op, waarin werd gee¨xperimenteerd met een bekostigingssystematiek die voordeel oplevert voor patie¨nt, arts, betaler (overheid of verzekeraar) en de fabrikant.

Geen van de drie pilots haalde de eindstreep. De eerste pilot paste binnen de bestaande vergoedingssystematiek en kon rekenen op steun van patie¨ntenorganisaties en behandelaars, maar liep vast bij de verzekeraars. De tweede pilot eindigde toen de fabrikant van het geneesmiddel toch niet in staat bleek om de therapie aan te bieden binnen de afgesproken voorwaarden. De derde pilot voor een gentherapie vertraagde omdat het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) gematigd enthousiast was. Uiteindelijk werd de therapie overgenomen door een groot farmaceutisch bedrijf, terwijl dat precies is wat mT wil vermijden. Een bewezen businesscase voor het vergoeden van early access onder bepaalde voorwaarden is er dus (nog) niet in Nederland (wel in Frankrijk, waar het sinds 1994 wordt toegepast). Maar De Gooijer geeft niet op. mT is wereldwijd actief als platform voor informatie over en toegang tot geneesmiddelen in ontwikkeling en ondersteunt elk jaar duizenden patie¨nten en artsen. ‘We willen naast zoveel mogelijk patie¨nten helpen ook het geneesmiddelenontwikkelingsmodel verbeteren. Daarvoor is meer samenwerking tussen de partijen nodig, waar we aan zullen blijven werken.’